Гиперлипопротеидемия: терапия с замещением генов
Генная терапия находится пока в стадии экспериментальной разработки и не используется для лечения гиперлипидемии. Однако преимущества этого метода очевидны - он особенно перспективен в случае расстройств, связанных с отсутствием рецепторов, как при СГХС, и с недостатком ферментов, таких как липопротеинлипаза и ЛХАТ, или кофакторов, например, апо С-II. Уже показано, что введение в оплодотворенную яйцеклетку мыши фрагмента человеческой ДНК, содержащего ген рецептора ЛПНП, приводит к повышению уровня экспрессии этих рецепторов в клетках печени взрослого животного ( Hofmann S.L. ea, 1988 ).
Тем не менее, предстоит решить еще много научных и этических проблем, прежде чем наступит день, когда генная терапия войдет в повседневную клиническую практику лечения наследственных гиперлипидемий .
Смотрите также:
