Генная терапия: краткое определение
Генная терапия - это введение нуклеиновых кислот в ткань для предотвращения, подавления или обратного развития патологического процесса.
Первоначально целью для разработки генной терапии служило лечение моногенных заболеваний; рассматривались возможности введения ДНК для лечения как генетических, так и приобретенных заболеваний. Генная терапия обычно ограничивается воздействием на соматические клетки. Генетическая модификация половых клеток человека в настоящее время невозможна. Большинство клинических исследований в этой области проводят на взрослых пациентах, способных дать информированное согласие на участие в экспериментах. Исключение могут составлять представляющие угрозу для жизни заболевания в детском возрасте, при которых отсутствуют альтернативные методы лечения. Однако, как только безопасность и эффективность генной терапии будет доказана, этот вид терапии, вероятно, внесет большой вклад в профилактику наследственных заболеваний. В настоящее время достоверный положительный эффект генной терапии доказан в лечении пациентов с Х-сцепленным тяжелым комбинированным иммунодефицитом .
Смотрите также:
