Серповидноклеточные гемоглобинопатии: трансплантация стволовых клеток крови
Серповидноклеточные гемоглобинопатии: трансплантация стволовых клеток крови.
При надлежащем уходе более 90% таких детей доживают до 30-40 лет, а 60% детей доживают до 50 лет. У 5-20% гомозигот по HbS часто возникают вазоокклюзивные кризы и поражение легких , поражение почек и поражение ЦНС . Для лечения используют препараты, препятствующие образованию серповидных эритроцитов, генную терапию и стимуляцию гидроксимочевиной синтеза HbS . Однако единственным радикальным методом лечения является ТКСК .
В США ТКСК от HLA -идентичных сибсов проводили 50 больным в возрасте 3-15 лет; у 2 доноров имелось аналогичное заболевание. Показания к трансплантации включали инсульты в анамнезе, повторные острые синдромы грудной клетки или вазоокклюзионные кризы . За период наблюдения (в среднем 38 мес.) в живых оставалось 47 (94%) больных; у 5 (10%) наблюдались отторжение трансплантата или рецидив серповидноклеточной анемии . Общая БРВ составила 84%. В Бельгии и Франции родственную ТКСК от HLA-идентичных доноров проводили 45 гомозиготам по HbS (SS-вариант болезни). За период наблюдения (1-75 мес) в живых оставалось 95% больных; БРВ составила 86%. Среди 38 больных, у которых трансплантация была успешной, вазоокклюзивные кризы отсутствовали, а у некоторых восстановилась функция селезенки. Таким образом, хотя ТКСК излечивает больных-гомозигот по HbS, подобрать подходящи* кандидатов на этот метод лечения довольно трудно. Больные с SS-вариантом заболевания могут жить много лет, но требуют частой госпитализации по поводу болевых вазооккяюзионных кризов и инсультов . В некоторых случаях (например, при мутации, характерной для гаплотипа Центрально-африканской Республики) можно заранее предвидеть развитие тяжелых осложнений. Показаниями к ТКСК в молодом возрасте служат повторные вазоокклюзивные кризы, признаки повреждения различных органов, инсульты и наличие HLA-идентичных родственников.
Смотрите также:
