Болезни накопления: трансплантация стволовых клеток крови
В основе этих заболеваний лежат мутации одиночных генов, обусловливающие недостаточность тех или иных ферментов и накопление токсических продуктов обмена веществ. В результате прогрессируют неврологические нарушения или развивается смертельная патология внутренних органов. Некоторые болезни накопления (например, адренолейкодистрофия ) поддаются диетотерапии, другие (например, болезнь Гоше типа I и III) - заместительной ферментной терапии, но в большинстве случаев такого рода лечение невозможно. ТКСК формирует в костном мозге источник нужных ферментов в виде клеток моноцитарно-фагоцитарной системы печени ( купферовские клетки ), головного мозга ( микроглия ), кожи ( клетки Лангерганса ), скелета ( остеокласты ), легких ( легочные макрофаги ) и лимфатических узлов ( гистиоциты ). Эффективность ТКСК при разных болезнях накопления неодинакова. При адренолейкодистофии , метахроматической лейкодистрофии , глобоидноклеточной лейкодистрофии , синдроме Гурлер ТКСК дает хорошие результаты, тогда как при синдроме Санфилиппо и синдроме Гунтера эффект значительно хуже. Риск смертности при трансплантации с использованием клеток от совместимых сибсов составляет 10%, но при неродственной ТКСК от несовместимых доноров достигает 37%. Трансплантацию необходимо проводить еще до развития необратимых повреждений тканей и возникновения явных неврологических симптомов.
Смотрите также:
